자가면역세포 치료 빗장 풀린다…30일부터 선행연구 면제

환자 본인의 혈액에서 세포를 추출해 체외에서 배양한 뒤 투여하는 자가면역세포 치료기술의 현장 진입 장벽이 대폭 낮아진다. 그동안 2~3년에 걸친 선행 임상연구를 거쳐야 했던 까다로운 절차가 간소화되면서 말기 암 환자 등 중증 질환자들의 치료 접근성이 개선될 전망이다.

보건복지부는 2026년 10월 27일 서울 용산구 피스앤파크컨벤션에서 개최된 '2026 첨단재생의료 연례 심포지엄'을 통해 안전성이 입증된 자가면역세포 치료의 위험도 분류를 현행 '중위험'에서 '저위험'으로 낮추는 고시를 오는 10월 30일 제정해 시행한다고 밝혔다. 이번 개편은 2026년 10월 23일 관계부처 합동으로 발표된 '바이오 분야 경쟁국 수준 규제합리화 방안'에 따른 세부 후속 조치다.

현행 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률' 체계에서는 재생의료 기술을 세포 조작 수준과 인체 위험도에 따라 고위험, 중위험, 저위험의 세 단계로 구분해 관리해 왔다. 체외 배양 과정을 거치는 자가면역세포 치료는 중위험 기술로 묶여 있어, 의료기관이 이를 실제 치료에 쓰려면 동일한 목적의 선행 임상연구를 최소 2~3년간 독자적으로 수행해 안전성과 유효성을 입증해야만 했다.

이 같은 장기간의 연구 의무 규정은 빠른 투약이 필요한 환자들에게 큰 걸림돌로 작용해 왔다. 특히 치료 대안이 부족한 말기 암 환자들이 국내 승인을 마냥 기다리지 못하고 규제가 상대적으로 완화된 일본 등 해외 의료기관으로 원정 진료를 떠나는 원인으로 지목되기도 했다.

10월 30일 새 고시가 시행되면 안전성 데이터가 축적된 자가면역세포 기술은 저위험으로 재분류돼 선행 임상연구 의무가 면제된다. 이에 따라 의료기관은 장기간의 임상연구를 새로 수행하지 않고도 공인된 학술 문헌과 축적된 임상 데이터를 근거로 치료계획을 수립할 수 있게 된다.

해당 치료계획은 보건복지부와 식품의약품안전처 산하의 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회'에 곧바로 접수돼 전문 심의를 받게 된다. 제도 개선을 통해 수년에 걸치던 사전 준비 기간이 대폭 단축되면서 의료 현장에서의 적용 시점도 앞당겨질 것으로 보인다.

진입 문턱은 낮아지지만 안전성 확보를 위한 심의와 사후 관리 체계는 그대로 유지된다. 보건복지부는 각 의료기관이 제출하는 치료계획에 대한 심의위원회의 정밀 검증과 환자 투여 이후의 이상반응 추적조사를 기존 기준대로 엄격하게 시행할 계획이다.

심의에 활용될 인정 문헌의 세부 기준과 구체적인 치료계획 작성 가이드라인은 고시 시행일인 10월 30일에 맞춰 공개된다. 의료계에서는 인정 문헌의 신뢰도와 범위가 향후 심의 통과 여부를 가르는 핵심 기준이 될 것으로 보고 있다.

정부는 이와 병행해 희귀 난치성 질환 치료제 개발을 위한 원료 수급 규제도 손질하기로 했다. 기증받은 제대혈을 세포처리시설을 통해 분양받아 첨단재생의료 연구 및 치료 원료로 투입할 수 있도록 법률 개정을 추진할 방침이다.

이번 조치로 국내 중증 질환자들의 치료 기회가 넓어지는 동시에 환자들의 해외 원정 진료 부담이 줄어들 것으로 기대된다. 다만 완화된 제도 속에서도 세포 배양 과정의 품질 관리와 치료 효과에 대한 객관적 검증을 유지하는 것이 핵심 과제로 남게 됐다.